Technology

AffyXell 플랫폼

DW-MSC x Affimer 융합 플랫폼

AffyXell 플랫폼

Novel Cell & Gene Therapy Platform for Immune-mediated Diseases

아피셀테라퓨틱스에서 개발하는 ‘AffyXell’은 오랜 기간 줄기세포의 특성을 잃지 않는 장점을 가진 DW-MSC에 Affimer® 유전자를 도입한 차세대 세포·유전자 치료제입니다.
‘AffyXell’은 줄기세포가 가진 면역/염증 조절 기능을 그대로 유지하고 있으며, Affimer®로 면역/염증 조절 기능을
더욱 강화시켜 현재까지 개발된 줄기세포보다 효능이 우수 할 것으로 기대하고 있습니다.

또한, Affimer®는 특정 단백질에 작용하는 물질로서 AffyXell의 치료효과에 대한 작용기전을 명확히 설명 할 수 있는 장점이 있습니다.

AffyXell은 DW-MSC를 기반으로 하고 있어 여러사람에게 사용가능 (동종치료제)하고 병원에서 별도의 조작없이 환자에게
투여가능한 동결제형 기성품으로 개발할 수 있어 기존 줄기세포치료제와는 전혀 다른 새로운 개념의 세포유전자치료제가 될 것으로 기대하고 있습니다.

300건 이상의 임상시험을 통해 MSC의 면역조절 효과는
잘 알려져 있으나 생체내 작용기전의 설명 어려움

MSC 의 면역조절 기능 + Affimer 의 시너지
⇒ 명확한 작용기전을 가진 면역/염증 관련 질환 치료제

  1. A Paracrine effects : MSCs 분비 cytokine류 또는 성장인자에 따른 효과
  2. B Cell to cell contact : 면역세포 또는 손상된 세포와 접촉하여 효과 발휘
  1. 1 AFX-001 : 활성화된 T세포에 의해 매개되는 면역반응 억제
  2. 2 AFX-002 : 조절 T세포의 활성화 및 세포생장 증진
  3. 3 AFX-003 : Cytokines & chemokines 억제를 통한 면역환경 조절
Modality
  • 동종 MSC 치료제, off-the-shelf 제품으로 높은 범용성
  • 면역 조절 효과의 극대화 (MSC의 면역 조절기능 + 면역환경 타겟 Affimer®)
  • 현 줄기세포 치료제의 한계 극복 (치료기전 명확 & 일관된 품질로 대량생산)
Mode of Actions
  • MSC의 면역조절 기능을 Affimer®로 강화할 수 있도록 설계
  • Affimer® 통해 과도한 면역반응을 유도하는 인자에 길항제 또는 작용제 역할
  • 선천면역과 후천면역 시스템을 조절하여 면역체계 균형을 회복시키도록 설계
Therapeutic Area
  • 자가면역 질환, 이식거부 반응(SOT, GVHD), 염증관련 질환 타겟
  • 난치질환으로 확장: 뇌졸중, 급성중증 췌장염, 급성호흡곤란 증후군
Cost Effective
  • 세포주 은행시스템 도입한 대량생산 체계 구축 (환자의 치료비용 절감)
  • 대량생산 최적화와 견고한 생산공정 통한 우수한 품질의 세포유전자 치료제개발
  • 생산 배치간 그리고 단위 생산 공정간 일관된 품질 유지

AffyXell Development Process

아피셀테라퓨틱스의 ‘AffyXell’은 일관된 품질로 대량생산이 가능하도록 다음과 같은 단계로 개발되고 있습니다.
만능줄기세포 (PSC)에서 분화된 MSC를 마스터 세포주 은행으로 구축한 후, 일부를 해동하여 바이러스 벡터로 Affimer®유전자를 도입하고 치료제 생산을 위한 ‘AffyXell’ 세포주 은행을 별도로 구축합니다.
초저온 보관된 ‘AffyXell’ 세포주 은행에서 일부를 해동하여 세포를 대량으로 배양한 후 회수하고, 동결제형 제품형태로 보관됩니다.
보관된 제품은 저온 운송시스템을 통해 전세계 병원으로 운송되고 필요시 병원에서 해동하여 환자에게 투여되는 제품으로 개발될 것입니다.

DW-MSC 플랫폼 Affimer® 플랫폼

DW-MSC 플랫폼

차별화된 중간엽줄기세포 플랫폼

The Most suitable MSC platform
for cell & gene therapies

대웅제약의 줄기세포 플랫폼 (DW-MSC)은 기존 성체 조직 유래 중간엽 줄기세포의 한계를 극복한 새로운 줄기세포 플랫폼 기술입니다.
줄기세포의 기능 강화를 위해서는 치료효과가 있는 유전자를 도입하기 위해 줄기세포를 장기간 계대배양 할 수 있어야 하는데,
DW-MSC는 기존 성체조직 유래 중간엽줄기세포 대비 장기간 계대배양이 가능해 치료효과가 있는 유전자 도입 후 일관된 품질의 세포유전자 치료제를 대량생산 할 수 있는 새로운 플랫폼 기술 입니다.

차세대 줄기세포 플랫폼

만능줄기세포(Pluripotent Stem Cell, PSC)에서 인위적 특정 조건을 조성하여
MSC로 분화 시켜 장기 계대배양이 가능하도록 개발된 혁신적인 MSC 플랫폼

높은 생산성
세포은행 시스템
  • cGMP 등급 생산용 세포은행
대량생산 시스템
  • 단일 세포주 은행 기반한 대량 생산
Off-the-Shelf Product
동종줄기세포 치료제
  • Allogeneic PSC-derived MSC
동결 제형
  • Ready-to-Use formulation
Cell & Gene Platform
장기배양으로 유전자 도입 가능
  • Long-term stemness
일관된 품질
  • High consistency and quality

Affimer® 플랫폼

항체기능을 발휘하는
신규 단백질 플랫폼

Novel class of biotherapeutic
based on a naturally occurring human protein

英아박타사가 보유하고 있는 Affimer® 기술은 ‘Stefin A’라는 체내 단백질을 기반으로 한 신규한 단백질 치료제 플랫폼입니다.
Affimer® 플랫폼을 이용하면 항체와 유사한 기능을 발휘하는 단백질 치료제를 개발할 수 있는데, 항체대비 약 10분의 1 크기로 작고 구조가 단순하며 높은 안정성을 보이는 특징이 있습니다.
Affimer® 유전자를 줄기세포 등에 도입했을 때 발현이 용이하여 세포유전자 치료제로 개발하기에 상당한 이점을 가지고 있습니다.

새로운 바이오의약품 스캐폴드

생체내 존재하는 물질을 기반으로 항체와 유사한 역할을
할 수 있도록 설계되고 엔지니어링한 바이오의약품 플랫폼

Avacta Affimer® Platform

The Advanced Platform of Non-lgG Scaffold

Small & Stable
  • 항체대비 10분의 1 크기의 작은 단백질
  • 조직 침투력이 우수하고 높은 안정성 보유
Mix & Match
  • 다양한 포맷 옵션 : 단일, 이중, 다중 타겟팅 가능
  • 알부민 결합 또는 항체 Fc 융합하여 물질의 반감기 조절 가능 (Tuneable Pharmacokinetics)
High Expression in Tissues and
Cells for Gene Delivery
  • 이황화결합 및 번역 후 수식 없는 단순한 구조
  • 생체에 Affimer® 유전자 전달시 높은 단백질 발현 보임
  • 세포에서 다양한 형태로 발현가능 (Secretion or membrane anchored type)